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重磅！国产重症肌无力新药获欧盟孤儿药资格认定

2025年06月18日 16:37:00来源：开云官方登录入口点击量：6669

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　　【开云官方登录入口产品资讯】“孤儿药”指治疗罕见病的药物，因为病患人数少，研发成本高，只有很少的企业将资源投放于此，而被称为“孤儿药”。近年来，随着国内药企研发实力的提升，越来越多企业的产品获得孤儿药资格认定，并走向海外市场。

　　6月17日晚间，荣昌生物发布公告，其产品泰它西普获得欧盟委员会(EC)授予的孤儿药资格认定，用于治疗重症肌无力。

　　资料显示，重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引发的获得性自身免疫性疾病。其发病机制是自身抗体破坏神经-肌肉接头突触后膜的乙酰胆碱受体，导致神经冲动传递受阻，肌肉无法正常收缩。该病的典型症状为部分或全身骨骼肌极易疲劳，活动后症状加重，休息和胆碱酯酶抑制剂治疗后症状减轻，呈现“晨轻暮重”的特点，常见表现有眼睑下垂、复视、吞咽困难、构音障碍、四肢无力等。

　　目前，针对重症肌无力的治疗手段丰富却各有局限。药物治疗方面，胆碱酯酶抑制剂可改善症状，但无法治疗疾病；糖皮质激素及免疫抑制剂能调节免疫反应，却存在感染、骨质疏松等副作用；新兴的生物制剂虽疗效明显，不过价格高昂且长期安全性待验证。手术治疗中，胸腺切除术对合并胸腺瘤患者有积极意义，但并非适用于所有患者，且存在手术风险。血浆置换和静脉注射免疫球蛋白可快速缓解病情，却只是短期应急手段，无法替代长期治疗。总体而言，现有治疗多为控制症状、延缓病情进展，难以实现治好，亟待更安全有效的治疗方案。

　　泰它西普是一款BAFF/APRIL双靶点生物制剂，可同时抑制两个细胞因子的过度表达，来阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的多种免疫性疾病。

　　2021年3月，泰它西普获得国家药监局附条件上市批准，成为全球头款治疗系统性红斑狼疮的双靶点生物制剂。2023年，该产品的获批由附条件批准转为完全批准。

　　2024年7月和2025年5月，泰它西普分别获批类风湿关节炎(RA)适应症和成人全身型重症肌无力(gMG)适应症。值得一提的是，泰它西普也是全球头个上市的治疗重症肌无力的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药。

　　此外，在国内临床研究方面，泰它西普的IgA肾病适应症、干燥综合征适应症均预计在今年三季度提交新药上市申请。在海外临床研究方面，重症肌无力适应症的海外Ⅲ期临床正在入组病人，争取今年年底或明年年初完成患者入组。

　　据国际重症肌无力基金会及研究数据显示，全球重症肌无力患病率约为每10万人15-25例，在欧盟符合罕见病(患病率低于万分之五)定义。基于欧盟委员会授予的孤儿药资格认定，泰它西普在欧盟将享有包括研发方案科学建议、部分费用减免、上市申请费用优惠，以及获批后十年的市场独占期等一系列政策支持，将有力推动泰它西普重症肌无力适应症在欧盟开发进程。

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