重磅！国产自研罕见病“神经纤维瘤”创新药开出全国首批处方

2025年06月20日 09:43:37来源：开云官方登录入口点击量：25569

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　　【开云官方登录入口产品资讯】复星医药近日带来一个好消息：6月18日，公司自主研发的1类新药芦沃美替尼片(复迈宁®)在上海、北京、广东、山东、江苏、湖南等多个省市医院开出首批处方，这意味着该创新药物正式进入临床使用阶段，为相关肿瘤罕见病患者带来了全新的、高品质的治疗选择。

　　据了解，芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，进而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。

　　复迈宁®获批的两项适应症具有重要的意义。其一，用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)和组织细胞肿瘤成人患者。组织细胞肿瘤是一种罕见的恶性肿瘤，其临床表现差异很大，除具备一般肿瘤的侵袭性、转移性等特点外，还因细胞起源和分化状态不同而呈现特别的特征。目前，成人组织细胞肿瘤尚无标准的一线治疗方案，治疗方案的选择取决于受累部位和病情严重程度。例如成人LCH的治疗手段包括化疗、靶向治疗等，但对于复发难治性病例，治疗选择极为有限。复迈宁®的出现，为这部分患者带来了曙光。

　　其二，该药于治疗2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童及青少年患者。1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，呈现家族遗传性特点，占罕见病神经纤维瘤病(NF)的96%。临床数据显示，约30%-50%的NF1患者经全身影像学检查可发现患有丛状神经纤维瘤(PN)，尤其是在儿童期，PN生长迅速，可引发多种并发症，且手术治疗难以完全切除，复发率高，患者急需有效的靶向药物治疗。

　　复迈宁®投入临床使用，满足了国内相关罕见病肿瘤领域的治疗需求，进一步提升了罕见病药物的可及性。

　　从临床数据来看，复迈宁®疗效确切且安全性可控。在针对成人LCH和组织细胞肿瘤患者的Ⅱ期临床试验中，29例患者的客观缓解率(ORR)达82.8%，中位至缓解时间仅2.9个月，且安全性良好，能显著改善患者生存质量。针对2岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童及青少年患者的Ⅱ期药物临床试验显示，中位随访时间为15.1个月，最佳客观缓解率(ORR)为60.5%，中位至缓解时间(TTR)4.7个月，在安全性方面同样可控可耐受。

　　除已获批的两项适应症外，复星医药还在积极开展针对低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的临床试验，未来有望覆盖更多疾病领域。

　　此外，复星医药持续加大研发投入，正积极推动创新药物纳入国家医保目录，国产芦沃美替尼片有望明年进入医保，进一步降低患者用药负担。

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