全球头款！托夫生注射液落地中国，渐冻症患者开启精准治疗新时代

2025年06月13日 15:18:25来源：开云官方登录入口点击量：16970

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　　【开云官方登录入口产品资讯】2025年6月10日，渤健中国宣布，创新药物托夫生注射液(商品名：凯盛迪™)正式在中国商业上市，意味着我国符合条件的渐冻症患者即将有机会用上这款创新药物。

　　肌萎缩侧索硬化(ALS，俗称“渐冻症”)是一种罕见的进行性神经退行性疾病，主要影响大脑和脊髓中的运动神经元。患者会逐渐出现肌肉无力、萎缩和痉挛，从四肢开始，逐步蔓延至躯干、吞咽和呼吸肌，从而导致全身“冻结”，如同被逐渐“冻住”一般，且意识通常不受影响。该病病因尚未完全明确，可能与遗传、环境、氧化应激等多种因素相关，目前尚无治好的方法，只能通过药物(如利鲁唑、依达拉奉)和支持治疗缓解症状、延缓病程，患者平均生存期约3-5年。据统计，我国约有10万名渐冻症患者，他们不仅承受着身体上的痛苦，还面临着沉重的心理压力和经济负担，亟需更有效的治疗手段。

　　托夫生注射液这一突破性疗法的出现，为渐冻症患者燃起了希望之火。作为全球头个获批的渐冻症精准治疗药物，托夫生注射液的作用机制具有创新性。其针对的是携带超氧化物歧化酶 1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化患者。SOD1 基因突变是导致家族性 ALS 的重要原因之一，约占家族性 ALS 病例的20%。

　　据介绍，该药物通过靶向结合 SOD1 mRNA，抑制突变 SOD1 蛋白的产生，从而减少神经元的损伤和死亡，延缓疾病的进展。在临床试验中，托夫生注射液展现出了令人振奋的疗效。多项研究表明，接受该药物治疗的患者，其肺功能下降速度得到显著延缓，日常生活能力的衰退也有所减慢。这意味着患者能够在更长的时间内保持相对较好的生活质量，对于渐冻症患者而言，这无疑是巨大的希望。

　　托夫生注射液能够如此迅速地在中国上市，离不开国家政策的大力支持。近年来，国家高度重视罕见病防治和创新药发展。2018 年，渐冻症被纳入国家头批罕见病目录，使得这类患者获得了更多的关注。2025 年，我国提出 “制定创新药目录，支持创新药发展”，充分彰显了对创新药发展的重视。

　　在国家罕见病防治战略及加快引入创新药物的利好政策推动下，托夫生注射液于 2024年9月在中国获批，从获批到正式商业上市仅用了短短9 个月时间，这一速度充分体现了我国在加速创新药物惠及患者方面的决心和效率。

　　随着托夫生注射液在中国的商业上市，标志着我国渐冻症治疗进入了精准诊疗的新时代。它不仅为携带 SOD1 基因突变的患者提供了针对性的治疗方案，也为整个渐冻症领域的研究和治疗指明了方向。不过，罕见病药物通常价格较高，如何建立完善的医保和救助体系，让更多的患者能够负担得起创新药物，也是亟待解决的问题。只有各界共同努力，才能真正实现让创新药物惠及更多患者的目标。

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