罗氏重磅创新药在中国获批上市！涉及脊髓性肌萎缩症

2025年08月28日 15:13:55来源：开云官方登录入口点击量：34172

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　　【开云官方登录入口产品资讯】2025 年 8 月 27 日，罗氏制药宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准其旗下神经罕见病创新药物艾满欣 ®(Evrysdi®，通用名：利司扑兰 / Risdiplam)片剂，用于治疗 2 岁及以上且体重≥20 公斤的儿童及成人患者的脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy，以下简称 SMA)。这一消息为 SMA 患者群体带来了新的希望。

　　SMA 是一种全身性、多系统的进行性神经肌肉遗传性疾病，其主要发病原因是患者 SMN1 基因的缺失或突变，导致全身功能性 SMN 蛋白表达不足，进而影响患者的运动、呼吸、吞咽以及脾脏、心脏、胰腺等多器官，甚至威胁生存。SMA 患者由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变，致使 SMN 蛋白功能缺陷，引发脊髓前角运动神经元退化变性和丢失，出现肌无力和肌萎缩等症状。该疾病好发于儿童和婴儿，根据发病年龄和病情严重程度，可分为 SMAⅠ 型、SMAⅡ 型、SMAⅢ 型和 SMAⅣ 型。不同类型的 SMA 患者症状表现和预后差异较大。

　　长期以来，SMA 患者面临着极为有限的治疗选择和药物可及性低的困境。由于社会对该疾病整体认知不足，患者及其家庭普遍面临确诊难、确诊时间长的问题。加之罕见病药物研发成本高、难度大，使用者少，使得 SMA 的治疗方式有限，患者的支付压力巨大。因此，开发更多疗效确切、使用便利且价格合理的药物，是众多 SMA 患者及家庭的迫切愿望。

　　在全球范围内，目前仅有三款 SMA 药物获批上市。2016 年 12 月，渤健开发的诺西那生钠注射液在美国获批上市，这是靶向治疗罕见病 SMA 的药物，通过提高 SMA 患者的 SMN 蛋白水平，改变疾病进程并改善预后。2019 年 5 月，诺华的 SMN1 基因疗法(商品名：Zolgensma)在美国获批上市。2020 年 8 月，罗氏的利司扑兰在美国获批上市。在中国，诺西那生钠和利司扑兰均已上市。

　　随着 SMA 疾病关注度的提升以及政策的支持，国内不少药企积极布局该领域。齐鲁制药便是其中之一，其诺西那生钠注射液于 2025 年 1 月 3 日申报上市，若获批，将为患者提供更多用药选择。此外，中国还有多家药企在布局治疗 SMA 的创新药。杭州嘉因生物科技的 EXG001 - 307、蓝图生物医药(广州)的 Vesemnogene Lantuparvovec、北京锦篮基因科技的 GC - 101 等都已进入临床试验阶段。

　　其中，北京锦篮基因科技的 GC101 腺相关病毒注射液于 2024 年 12 月 11 日被 CDE 纳入突破性治疗药物程序，拟定适应症为 2 型脊髓型肌萎缩症，且已于 2025 年获得开展 Ⅲ 期关键性临床试验的批准。该药物采用鞘内注射方式一次性给药，使 SMN1 基因在运动神经元细胞表达，从而改善运动神经元等受累细胞的功能，前期试验已表明其具有显著的安全性和有效性。

　　九天生物医药(上海)/ 揽月生物医药科技(杭州)的腺相关病毒基因疗法 SKG - 0201 也获批临床试验，进入 1 期临床试验。北海康成同样在积极布局 SMA 领域，其新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对 SMA 等神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法。天衍生物则聚焦于开发双靶点 SMA 小核酸(如针对 SMN1/SMN2 基因的 siRNA)，处于临床早期至中期阶段。

　　SMA 领域药物需求迫切，尽管目前已有部分药物获批上市，但仍有大量未满足的临床需求。国内药企积极布局，从仿制药到创新药，从不同作用机制到不同剂型，研发态势良好。期待未来有更多安全、有效且可负担的药物问世，为 SMA 患者带来更多希望，改善他们的生活质量，延长生存期。

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