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　　【开云官方登录入口 行业动态】日前，艾伯维(AbbVie)宣布全力进军 in vivo CAR-T 市场，将斥资 21亿美元现金收购 Capstan Therapeutics，以期将一款处于1期临床实验阶段的自身免疫疾病候选in vivo CAR-T细胞疗法(CPTX2309)纳入其研发管线。
 

　　资料显示，Capstan Therapeutics公司致力于将in vivo CAR-T技术应用于癌症、自身免疫疾病及纤维化疾病的治疗。该公司的核心平台技术涉及一种专有的靶向脂质纳米颗粒(tLNP)递送载体，它由与重组蛋白结合剂(例如单克隆抗体)偶联的tLNP组成，从而实现对特定细胞类型的选择性优先靶向，旨在递送治疗性RNA(包括mRNA或基因编辑工具)，能够在体内对特定细胞类型进行重编程。此前，公司已累积获得来自多家制药头部及风投机构的3.4亿美元融资，足以见得其技术潜力备受认可。​
 

　　Capstan的核心资产CPTX2309是一款处于1期临床试验阶段的in vivo CAR-T细胞疗法，用于治疗自身免疫疾病。该疗法使用靶向CD8的tLNP，将编码CD19CAR的mRNA靶向递送到CD8+T细胞，从而在体内有效构建CAR-T细胞。这些生成的CAR-T细胞可清除自身反应性B细胞和正常B细胞，基于该方法生成的CAR-T细胞只会在体内短暂存在数天时间，之后血液和组织会在数天至数周内重新生成健康的B细胞，从而实现免疫系统的"重置"，实现对B细胞诱导的自身免疫疾病的治疗。
 

　　从市场前景来看，in vivo CAR-T市场潜力巨大。传统的CAR-T疗法虽然在癌症治疗领域取得了显著成效，但其复杂的生产过程、高昂的成本以及较长的治疗周期，限制了其广泛应用。而in vivo CAR-T技术通过基因递送技术直接在患者体内“改造”T细胞，无需体外分离、扩增和回输，将治疗流程从数周压缩至数天，成本也有望大幅下降，这为更多患者带来了希望。并且，in vivo CAR-T技术的应用领域不仅仅局限于癌症治疗，在自身免疫疾病、纤维化疾病等领域也展现出了巨大的潜力。以自身免疫疾病为例，随着生活环境和生活方式的改变，自身免疫疾病的发病率呈上升趋势，对新的有效治疗手段需求迫切，in vivo CAR-T疗法有望满足这一市场的需求。
 

　　据不完全统计，全球有超过20款in vivo CAR-T管线处于临床前或临床早期，这一蓬勃发展的态势预示着该市场未来广阔的发展空间。​
 

　　除了艾伯维之外，众多跨国药企也在积极布局in vivo CAR-T领域。例如，阿斯利康在今年3月豪掷70亿元收购体内细胞疗法公司EsoBiotec，后者的核心技术同样聚焦于体内CAR-T疗法，其产品有望为癌症患者带来全新的治疗选择。赛诺菲也曾披露公司有三个体内CAR-T项目处于临床前开发阶段，并在2024年1月宣布与Umoja就开发体内CAR-T疗法达成潜在总额14.4亿美元的合作。安斯泰来在2月宣布与Kelonia达成合作以开发体内CAR-T，通过整合双方的技术和资源，期望在这一新兴领域占据一席之地。这些跨国药企的积极行动，充分显示了in vivo CAR-T市场的吸引力和发展潜力。​
 

　　国内药企也不甘落后，在in vivo CAR-T领域加速布局。云顶新耀凭借前瞻布局，成功跻身全球体内CAR-T研发队伍前面，其技术已经完成人源化小鼠及灵长类动物验证，预计将在下半年启动临床试验，进度与Capstan几乎同步。科济药业也在积极探索相关技术，致力于为国内患者提供更先进的治疗方案。此外，济因生物、远泰生物、先博生物、博生吉等多家国内企业也纷纷投身于这一领域，各自发挥自身优势，推动in vivo CAR-T技术在国内的发展。​
 

　　随着众多药企的积极投入和技术的不断突破，in vivo CAR-T疗法有望在未来重塑癌症、自身免疫疾病等领域的治疗格局，为更多患者带来福音。但同时，该领域在技术转化、临床试验、成本控制等方面仍面临诸多挑战，需要行业各方共同努力，推动这一创新疗法走向成熟。
 

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