国内罕见病新药加速获批，未来本土创新将占主导！

2026年03月23日 16:18:54来源：开云官方登录入口点击量：36856

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　　【开云官方登录入口行业动态】近年来，在国家药监局不断加强罕见病用药保障，建立并畅通鼓励创新、加快引进和临时进口；以及国内药企创新研发提速的背景下，我国罕见病用药的上市数量和速度均呈显著提升趋势。据统计，2020年至2025年，我国有近190个罕见病药品获批上市，其中2025年就有48个罕见病药物获批，涉及神经系统疾病、血液系统疾病、罕见肿瘤等领域。

　　值得注意的是，2026年以来，国内也有多款罕见病新药已获批临床试验，以及被纳入优先审评，其中国产创新药不在少数。如3月23日，翰森制药发布公告，公司自主研发的1类新药HS-20152注射液获得中国国家药品监督管理局(NMPA)签发的药物临床试验批准通知书，拟开展用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症的临床试验。

　　据了解，作为创新驱动型制药企业，翰森制药始终致力于提升罕见病药物的可及性与可负担性。截至2026年1月30日，公司已有7款创新药在中国被纳入国家医保目录。2025年上半年，公司创新药与合作产品的销售收入占比已突破82.7%。

　　3月19日消息，因塞特医药的INCB000928片拟纳入突破性疗法，拟用于预防进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的异位骨化(HO)。进行性骨化性纤维发育不良( FOP)，俗称“石化人综合征”，是一种罕见且致残的常染色体显性遗传病。

　　2月25日，恒瑞医药公告，公司自主研发的1类创新药 SHR-1918注射液(靶向ANGPTL3的单克隆抗体)，上市许可申请(NDA)正式获国家药监局受理，并纳入优先审评程序，主要用于治疗成人和12岁及以上的未成年人纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者。

　　2月，晶泰科技孵化企业ReviR溪砾科技宣布，双方深度合作的创新药管线 RTX-117获得国家药品监督管理局(NMPA)又一罕见病适应症的临床审批，将开展用于治疗白质消融性白质脑病(Vanishing White Matter,VWM)的临床试验。RTX-117由晶泰科技基于其AI+机器人药物研发平台与ReviR合作开发，是一款从疾病相关的病理通路出发，从分子源头干预疾病进程的小分子创新药药物。

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　　总的来说，2026年以来，国产罕见病新药的不断获批，是中国罕见病药物研发进入"自主创新收获期"的鲜明信号。未来，随着政策支持持续加码、本土药企源头创新能力的持续提升，中国有望在全球罕见病治疗领域占据越来越重要的位置，为更多患者提供新的治疗选择。

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